2020年2月29日是國際罕見病日。罕見病日旨在呼籲社會對罕見病的關注，從而推動科學家/科研機構對罕見疾病的研究。比如，漸凍症，目前缺乏特效藥，很多患者都急盼有效藥物來控制疾病的發生發展。
漸凍症，學名為肌萎縮性側索硬化症，是一種罕見的神經退行性疾病，具有致命的快速病程。全球科研人員期盼能開發出一種有效且安全的方法，為ALS患者帶來逆轉的改變。他們發現，幹細胞對ALS的研究具有安全性和有效性，因此，幹細胞成為了新的研究方向。
幹細胞療法對漸凍症的臨床研究已有20多年的時間，全球均已積累了一定的臨床經驗，幹細胞的研究種類主要是間充質幹細胞和神經幹細胞，少部分專案是用胚胎幹細胞，為幹細胞產品的優化提供了扎實基礎實踐。
經過科研人員的不斷努力，2015年，韓國推出了全球首款針對運動神經元病的幹細胞新藥（骨髓間充質幹細胞），該產品在進行了Ⅰ期和Ⅱ期臨床試驗之後便投放上市場，該藥對於ALS病情指數具有穩定甚至略微上升的作用，說明ALS病情停止發展，甚至被稍微逆轉，證實了幹細胞具有延長ALS存活時間功能。
2017年8月，美國一公司招募了261名ALS患者參與幹細胞臨床試驗，這是一項III期臨床試驗，通過隨機雙盲、安慰劑對照和多中心的研究方式評價自體間充質幹細胞（MSC）分泌神經營養因數（NTFs）重複給藥對ALS患者的療效和安全性，預計2020年10月完成試驗。據ClinicalTrials.gov資料顯示，目前在6個醫療機構中心展開試驗，最近更新是2019年10月，專案進展顯示為積極狀態。
在以往Ⅰ期和Ⅱ期的基礎上，研究人員將符合入選和排除標準的參與者將被隨機分配，隨機分為治療組，將MSC誘導為MSC-NTF細胞，參與者將每兩個月接受三次幹細胞或匹配安慰劑的鞘內（IT）移植。
研究人員認為，NTFs是胚胎、新生兒和成年神經元的有效生存因數，被認為是ALS的潛在候選因數。將MSC-NTF細胞傳遞到ALS患者受累神經元的直接環境中有望提高存活率，從而減緩疾病進展和減輕症狀。
在大陸的全國神經病學學術會議上，大陸的科研人員曾利用骨髓間充質幹細胞條件液（MSC-CM）與ALS模型小鼠的運動神經元細胞共培養，MSC-CM誘導膠質細胞源性神經營養因數（GDNF）和睫狀神經營養因數（CNTF）基因表達在星形膠質細胞明顯增加，為幹細胞的神經營養支援提供了理論支援。
據統計，在大陸的科研人員發佈的4項漸凍症研究中，共有211名漸凍症受試者參與了幹細胞臨床試驗，結果顯示受試者主要從3大方面改變ALS的發展：
1.肌肉方面：肌張力下降、肌束震顫降低、肌肉力量增加
2.語言能力：溝通能力增強、吞咽能力好轉、呼吸改善
3.神經功能：神經損傷減弱
其實ALS作為一種罕見病並不"罕見"，據不完全統計，在大陸的就有22萬患者，擴大到全球遠遠不止這個數位，他們急迫需要一種有效的方法來抵擋ALS的發生發展，甚至是逆轉改變。關注漸凍症，推動漸凍症的幹細胞臨床研究工作，將具有重要的意義！
